에베오나의 Zevaskyn이 FDA의 두 번째 생물제 라이선스 신청으로 승인을 받았다. 첫 번째 신청은 지난해 거부되었는데, FDA는 Zevaskyn과 관련된 화학, 제조 및 통제(CMC) 문제를 지적했지만 임상 데이터에서 안전성과 효과를 의심하지는 않았다.
종양의 유전체 프로파일링은 임상 의사 결정과 치료 권고의 최적화에 필수적이다.
GlycoCaging이라는 약물 전달 시스템을 개발한 과학자들은 마우스 실험에서 염증성 장질환을 치료하는 데 사용되는 현재의 용량보다 훨씬 낮은 용량으로 약물을 하기 위해 하부 장에만 약물을 방출하는 것을 보여줬다.
인간 기부자의 항독소를 이용하여 자가 유도 과민반응을 가진 항독소를 개발하여, 세계적으로 가장 효과적인 항독소로 개발되었다.
RoosterBio의 hMSC 기반 제품 및 프로세스와 Thermo Fisher의 고급 요법 GMP 계약 제조 능력이 결합되어, hMSC 및 엑소좀 치료제의 개발과 생산을 위한 새로운 솔루션을 제공하려 한다.
캘리포니아 대학교 의학교 Keck School의 연구진은 CAR T 세포의 프로파일링을 위한 스펙트럼 플로우 사이토메트리 기반 패널을 개발하여 제조를 최적화하고 더 효과적인 치료법을 이끌어냈다.
연구자들이 만든 혁신적인 방법으로 만들어진 장내 흔한 곰팡이인 Fusarium foetens가 마우스에서 만성 대사성 간 질환의 진행을 뒤집는 것으로 나타났다.
FUS79라는 통제 화합물이 종양 성장과 관련된 장 내 미생물인 Fusobacterium nucleatum에 강력한 항균 활성을 보여 주어 정밀한 마이크로바이옴을 표적으로 하는 치료법에 새로운 길을 열었다.
AACR 미팅에 참석한 GEN의 Julianna LeMieux와 IPM의 Damian Doherty가 회의에서 얻은 인상과 산업 뉴스, 임상 시험 결과에 대한 최종 업데이트를 비디오로 제공.
신약 치료의 잠재적 이점을 갖는 인공 엑소좀의 생산과정 확장의 어려움을 극복하기 위해 이들 기업이 협력하고 있음.
연구자들은 뇌를 아밀로이드 플라크와 시냅스 손실로부터 보호하는 분자 채퍼론인 클러스터린(CLU) 단백질을 증가시킴으로써 알츠하이머병을 치료하는 잠재적인 전략을 발견했다.
카롤린스카 연구자들과 협력자들은 박테리아 단백질 일부와 바이러스 융합 단백질을 추가함으로써 소포체의 세포 내 치료 단백질과 유전 편집기 전달 능력을 향상시켰다.
연구자들은 ‘설명 가능한’ AI 도구를 개발했는데, 이 도구는 펩타이드가 Alzheimer병 및 기타 단백질 응집으로 특징 지어진 질병과 유사한 끈적끈적한 응집체를 형성할지 더 잘 예측할 수 있다고 말합니다.
CHO 세포 라인 개발 시 유전자 삽입 지점 선택 시 전사체 안정성, DNA 서열 복잡성, 그리고 유전체 위치를 종합적으로 고려하는 중요성을 제안하는 연구.
생물학적제제의 경구용 제형은 환자 비용 감소와 투약 간편성 등 많은 이점을 제공할 수 있으나 안전하고 효과적인 경구 투여법 개발에 대한 과학자들의 연구가 진행 중이다.
안드류스는 디지털 시스템이 생산성을 향상시키고 복잡한 프로세스에 명확성을 가져다주며, 이러한 기술이 수집한 데이터는 예측 모델과 자동 제어를 개발하는 데 활용될 수 있다.
찬 저커버그 이니셔티브 연구진이 세포 생물학을 탐구하기 위한 다종의 모델인 트랜스크립트포머를 공개했다. 이 모델은 12가지 다른 종의 1억 1000만 개 이상의 세포에서 학습되었으며, 15억 년에 걸친 진화 과정을 커버한다.
이 연구팀은 유전 요법에서 오염 단백질이 표면에 영구히 결합하는 반면, AAVs는 시간이 지남에 따라 반복적으로 결합 및 분리하는 경향이 있다는 것을 발견했다. 그들은 얼마나 많은 캡시드가 가득 찼는지 대비해서 빈 것인지를 양적으로 측정할 수 있었다.
Merck KGaA가 SpringWorks의 암 치료제 포트폴리오를 확장하기 위해 미국 진출을 계획하며 39억 달러에 인수한다. SpringWorks는 지난 2월에 승인된 치료제를 보유하고 있다.
AACR에서의 최신 암 연구는 진보를 보여주지만 재원 삭감이 치료에 대한 혁신적 연구의 미래에 그림자를 드리고 있다.
Senator Tammy Baldwin이 AACR 우수 공공 서비스상을 받으면서 과학 연구 자금에 대한 지지를 표명했다. 연설 전문은 GEN에서 확인할 수 있다.
AACR 2025 회의에서 에디터 Julianna LeMieux와 Damian Doherty가 참석해 첫 날의 소식과 플레너리 세션에 대한 소감을 전하고 있다.
주입식 단백질 유사 고분자가 심근 경색 후 쥐 실험에서 심장을 손상으로부터 보호했고, 염증과 세포 사멸이 감소하며 심장 기능이 향상되고 혈관 성장이 증가했다.
Cytiva와 Asimov이 협력하여 Asimov의 CHO Edge System을 Cytiva의 HyClone 미디어 및 피딩과 최적화하여 생물학적 형식별로 높은 가용량을 가능하게 함.
SENTI-202 CAR-NK 치료의 임상 시험 결과가 발표되었는데, 이는 재발 및 내성이 있는 AML 환자들에게 효과적일 수 있음을 시사합니다. CAR-T 및 기타 세포 기반 치료에 대안을 제공할 수 있는 가능성을 제시합니다.
연구자들이 신생 혈액세포의 이상한 분화가 급성 골수성 백혈병(AML)로 이어질 수 있는 방식을 매핑하기 위한 새로운 단일세포 유전자 발현지도를 개발했다.
대장암 치료 중 발생하는 피부 발진의 통증을 완화시키는 토피컬 젤이 등장했다. 이로써 환자들의 삶의 질과 치료 효과가 크게 향상될 전망이다.
Complete Genomics와 Velsera가 협력하여 Velsera가 표준 시험 구현을 지원하는 플러그인 워크플로우를 제공하고, Complete Genomics는 다양한 DNBSEQ 유전 시퀀싱 솔루션과 실험실 자동화 플랫폼을 제공할 예정이다.
백신 부스터를 첫 번째 접종 부위와 동일한 팔에 받는 것이 더 효과적이고 빠른 면역 반응을 유발하는 이유를 연구팀이 밝혀냈다. 마우스와 인간을 대상으로 한 연구 결과는 백신 효과성을 향상시키는 데 도움이 될 수 있는 증거를 제공했다.
연구자들이 병원 기반 감염병 발생을 감지하는 실시간 유전체 감시 플랫폼을 개발했고, 시험에서 생명을 구하는 동시에 비용을 줄인다는 결과를 보여줬다. 이러한 결과는 유전체 감시를 일상적인 감염 예방 실천에 효과적으로 통합하는 것의 타당성과 효과를 입증한다.
열애와 Danaher는 연구 예산 조정으로 인해 올해 정부 및 학술 고객에게 매출이 줄 것으로 예상되며, 이로 인해 매출이 감소할 것으로 전망됩니다.
미국의 현재 행정부가 가져온 지진적인 변화가 과학계에 영향을 미치고 있으며, DNA의 구조 발견 이후의 발전을 회상하는 DNA 데이를 기념합니다.
BioSkryb Genomics와 Tecan 기술의 결합은 수백 개에서 수천 개의 개별 세포에 대한 평행 고해상도 분석을 가능하게 하는 통합 솔루션을 제공하며, 단일세포 연구에서 확장 가능한 멀티오믹스 방법에 대한 수요를 충족시킵니다.
AACR 2025 의회 의장들이 회의에 대한 전망, 참석자들이 주목해야 할 부분, 그리고 개인적으로 기대하는 점에 대해 GEN과 이야기했습니다.
줄기 세포 배양 방법에 작은 변경이 건강한 “슈퍼 줄기 세포”를 만들어냄. 이들은 더 건강하게 유지되고 다양한 특화된 세포 유형으로의 분화 능력을 향상시킴.
The Moffitt Cancer Center가 새로운 팟캐스트 ‘The ImmunoVerse’를 시작했다. 이 팟캐스트에서 Patrick Hwu 박사가 혁신적인 분야를 발전시키는 사람들의 목소리를 통해 발견들을 살려냅니다.
연구자들은 EPO가 암에 대한 면역 체계 반응을 어떻게 억누르는 역할을 하는지 보여주었습니다. EPO 활동을 차단하면 이전에 “차가운” 간암이 “뜨거운” 종양으로 변환될 수 있다는 것을 발견했습니다.
연구자들은 에리스로포이에틴이 암에 대한 면역계 반응을 억누르는 뜻밖의 역할을 하는 방식을 보여주었습니다. 그들의 연구는 EPO 활동을 차단하면 이전에 “차가운” 간종양이 “뜨거운” 종양으로 변환된다는 것을 발견했습니다.
AACR의 성취상과 강연은 기초, 전달, 임상 및 역학적 암 연구에서의 과학적 혁신을 인정합니다. 수상자들은 진단, 예방 및 치료를 개선한 실험실 연구원, 의사-과학자 및 인구과학자입니다.
스타트업인 Siren은 AAV 면역 유전 요법을 위한 자금을 지역사회로부터 모금 중이다. 이 자금은 IND 기반 동물 실험 및 임상용 요법 생산에 사용될 것이며, FDA의 IND 신청 승인 후 Siren은 다지 B 자금 조달을 시작하고 다중 장소 제 I/II상 임상시험에 환자를 모집하고 투여할 계획이다.
FRESH 기술이 Carnegie Mellon의 파생 기업인 FluidForm Bio에 의해 상용화되고 있으며, Andrew Hudson 박사와 그의 팀은 이미 동물 모델에서 혈관화된 조직으로 제1형 당뇨병을 치료할 수 있다는 것을 입증했다.
후지필름 디오신스 바이오테크놀로지와 레저너론이 10년간 30억 달러 이상의 미국 제조 계약을 체결했다. 후지필름 디오신스 바이오테크놀로지는 후지필름의 자회사로, 생물학적 제품, 백신, 고급 요법을 위한 CDMO로 30년 이상 경험을 가지고 있으며 미생물, 포유류, 호스트/바이러스 시스템을 활용한 생물제제 개발 및 생산에 특화되어 있다.
Immunai와 Parker Institute가 협력하여 standard-of-care 면역요법을 받은 1,000명 이상 환자의 다중-오믹 데이터셋을 공개할 예정이다.
Revvity가 AACR에서 VivoJect 이미지 안내 주사 시스템을 공개했습니다. 이 시스템은 실시간 이미징과 정밀한 작업을 위해 디자인되었으며 종양 모델 생성, 표적 약물 전달, 유전자 치료, 줄기 세포 연구, 심장 연구 등 다양한 분야에서 사용됩니다.
유타 건강 대학, 워싱턴 대학, PacBio 등의 과학자들은 여러 주요 시퀀싱 기술의 데이터를 사용해 가장 포괄적인 유전적 변화 지도를 개발했다. 이 연구는 네 대의 가족 세대를 통해 돌연변이율에 대한 통찰을 제공한다.
선행 연구에 따르면 면역 시스템은 뇌 세포간의 소통 방식을 변화시킴으로써 스트레스와 공포 행동에 영향을 미치며, 환각제가 신경정신질환 및 염증성 질환과 관련된 신경면역 상호작용을 목표로 삼을 수 있다.
rAAV 생산에 필요한 최소 헬퍼 구성요소를 이해함으로써, 헬퍼 구성요소를 필요로 하지 않는 안정적인 세포주를 가능하게 할 수 있으며, 더 작고 생산 및 트랜스펙션이 쉬운 플라스미드를 사용할 수 있게 됨.
미래 생명공학 엔지니어들은 규제된 환경에서 AI와 프로세스 자동화에 대한 실무 경험뿐만 아니라 새로운 기술을 배우는 적응력이 필요하다.
유전자 요법 제조과정에서 애셰이즈를 활용해 제품의 속성을 모니터링하는데 중요하며, Thermo Fisher Scientific의 과학자들은 다양한 단계에서 사용 가능한 애셰이즈를 지속적으로 확장하고 개선하고 있다.
Watchmaker의 간소화된 DNA 및 RNA 라이브러리 준비 키트를 Revvity의 플랫폼과 통합하여 실험실이 최적화된 자동화를 구현할 수 있도록 하여 손실 시간을 줄이고 오류를 줄이며 처리량을 증가시키는 것이 목표입니다.
보스턴 어린이병원 연구진은 Carolyn Bertozzi 박사 연구실에서 발견된 glycoRNAs, 세포 표면 단백질이 급성 골수성 백혈병(AML) 및 고형종양을 타겟팅하는 데 사용될 수 있다는 것을 보여주었다.
연구진이 특정 타겟에 더 적합한 Cas9 단백질을 예측할 수 있는 기계 학습 모델을 개발했으며, 연구나 치료용으로 디자인된 특성으로 맞춤화할 수 있다.
Mount Sinai 팀은 CTR2가 CTR1과 중복되는 것으로 가정했던 것을 도전하는 발견을 했는데, 이들의 인산화 부위는 RNA 폴리머ase II의 연장 속도와 RNA의 출력에 서로 협력하지만 구별되는 상반된 효과를 가지고 있다.
Panome Bio 플랫폼은 LC/MS 기술과 고급 계산 처리 알고리즘을 활용하여 한 샘플 당 15,000개의 인산화부위와 7,000개의 고유 단백질을 루틴하게 감지할 수 있습니다. 이 데이터는 실용적인 통찰력으로 변환됩니다.
로슈는 500억 달러의 제조 투자를 통해 1,000개의 일자리를 창출할 예정이며, 이는 회사의 새로운 시설과 확장된 시설에서 발생할 것으로 예상되며, 이에 따라 약 11,000개 이상의 일자리가 로슈와 협력할 기업에서 생성될 것이다.
실험에서 쥐가 위험을 피하기 위해 학습함에 따라 다른 뇌 영역에서 도파민 신호가 다르게 반응하는 것을 밝혀내었고, 이는 도파민 신호가 불안이나 강박증과 같은 질병에서 과도한 회피에 어떻게 기여하는지 설명하는 데 도움이 될 수 있다.
“The State of CRISPR and Genome Editing” 가상 정상회담에서, 유전체 편집의 선구자와 실무자들이 모여 분야의 설득력있고 솔직한 개요를 제공합니다.
EditCo와 Promega의 협력으로 CRISPR로 편집된 세포 라인에 Promega의 생체 발광 및 단백질 라벨링 기술을 통합하여 고객이 기능 검증된 세포 라인에서 정밀한 유전자 편집을 생성할 수 있게 될 것이다.
GenAI는 이전에 치료할 수 없었던 타겟에 대한 현실적인 해결책을 제공하여 전체 치료적 지형과 전체 약물 발견 파이프라인을 재편형화할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
145개의 야생 및 재배 쌀 유전체를 통합한 쌀 팬게놈 지도가 구축되었으며, 새로운 육종 및 농업 혁신을 위한 자원을 제공하면서 쌀의 진화 및 급식화 역사에 대한 새로운 정보를 제공합니다.
Footprint QTLs를 통해 비코딩 변이가 TF 결합을 방해하고 간뿐만 아니라 다양한 질병 상황에서 원인이 되는 조절 변이를 식별하는 강력한 도구가 될 수 있다.
연구자들은 형광 표지된 페이지를 사용하여 그들의 모든 이동을 추적했고, 항생제가 페이지가 급속하게 증가하고 확산하는 “바이러스 폭발”을 유발할 수 있다는 것을 발견했다. 이로 인해 지느러미물고기의 장 내 미생물 풍경이 단 몇 시간 만에 극적으로 변화함.
연구자들은 자폐증과 근이완성 경련 1형 사이의 유전적 연결을 발견했다. 그들의 연구는 DM1을 유발하는 DMPK 유전자 내의 텐덤 반복 확장이 뇌 발달에 영향을 미친다는 것을 보여주었다.
과학을 지지하는 대중이 왜 뜨거운 반응을 보이지 않을까? 미국을 중심으로 한 문제가 전 세계적인 현상으로 번지고 있다. 과학은 끝없는 선도자이며, 필요에 따라 듣고 방향을 수정할 시간이다.
연구진은 세포질 효소인 세포질 피루베이트 수송체의 구조를 확인하고, 이것이 단백질 채널처럼 작용하여 세포질에서 발생한 피루베이트를 미토콘드리아 행렬로 운반하는 방법을 밝혔다.
릴리가 ACHIEVE-1(NCT05971940)에서 양호한 상위 결과를 발표했는데, 당뇨약 Orforglipron이 40주 후에 플라시보 대비 우수한 A1C 감소 주요 지표를 충족했다. 이 알약을 복용한 환자들은 기준선 8.0%에 비해 1.3%에서 1.6% 낮은 A1C를 보였다.
신경퇴행성 질환 분야를 발전시키기 위해 인간 병리의 주요 특징을 정확히 재현하는 동물 모델을 개발하는 기회가 있습니다. 동시에, 임상 연구와 임상 시험 간의 간격을 좁히는 데 도움이 되는 번역적 생물표지의 식별과 검증은 효과적인 치료와 치료법 개발을 가속화할 수 있습니다.
WuXi Biologics가 프로세스 기술로 상업용 PPQ 결과를 달성했다. 단위 당 단백질 생산 비용이 거의 70% 절감되었고, 고급 질량 이동 기술로 배치 당 단백질 수율이 20% 증가했다.
연구진은 인간 면역 세포에서 치료 목적으로 편집 효율을 향상시키기 위해 새로운 핵 내 로컬라이제이션 시그널(NLS) 시퀀스를 활용한 구조물을 제안했다.
Duke 대학 연구팀은 CD36 단백질을 활용해 PROTACs를 암세포에 전달하는 방법을 발견했다. 이 방법은 이러한 분자들을 세포 내로 운반하기 어려운 크기 제약에 대처한다.
연구자들은 마우스의 학습 활동 중 뉴런의 시냅스 활동을 추적했습니다. 이 연구 결과는 뇌가 학습 중에 자신의 배선을 어떻게 세밀하게 조정하는지에 대한 통찰을 제공하며, 하나의 뉴런의 서로 다른 수상돌기 세그먼트가 구별된 규칙을 따른다는 것을 나타냅니다.
대장암의 돌연변이 풍경은 암 발생과 진행을 주도하는 유전적 이상으로 특징화된다. 대장암의 단계적 선별 암 발생 모델은 정상 상피 세포가 순차적으로 유전적 돌연변이를 획득하면서 아데노마에서 암으로 전환된다.
HHS가 이번 달 초에 1만 개의 직책을 감축하기 시작했으며, 이는 로버트 F. 케네디 주니어가 3월에 발표한 내용이다. 일주일 내에 일론 머스크의 DOGE와 파트너십을 맺은 후, 케네디는 HHS, FDA, NIH, CDC에서의 직원 감축과 구조조정이 미칠 영향에 대해 설명했다.
인간 줄기세포를 사용해 간 장기세포를 개발하여 인간 간에서 관찰되는 주요 존을 모방하였으며, 실험 결과 이 장기세포를 이식한 경우 손상된 간-담관 시스템을 가진 쥐의 생존율을 향상시켰다.
연구자들은 두 가지 새로 개발된 추론 테스트를 사용하여 논리적 사고와 문제 해결에 중요한 뇌 영역을 확인했고, 인간 뇌가 추론 기술을 지원하는 방식을 이해하는 데 새로운 통찰을 제공했다.
Rady의 연구자들이 PacBio의 롱리드 시퀀싱 플랫폼을 적용하여, 정상적인 방법으로는 해결되지 못한 복잡한 정신과 케이스에서 자폐증을 가진 십대의 RFX3 변이를 확인하며, 고급 시퀀싱의 임상 유틸리티의 새로운 이정표를 세웠다.
AAV 벡터에 초점을 맞춘 전문가들과의 대화. 분야가 경험한 성공, 남아있는 도전, 캡시드 엔지니어링을 개선할 수 있는 새로운 기술, 연구자들이 다음 유전자 전달의 파도를 생각하는 방법에 대해 논의.
