인간 유전체 과학 25주년을 맞아 콜린스와 벤터가 그간의 경험을 공유하고, 유전체 분야의 여덟 산업 리더들도 이 기념일에 대한 관점을 제시했다.

프란시스 콜린스가 이끈 국제 consotium이 인간 유전체 프로젝트(HGP)의 초안을 완료한지 25년이 지났다. 이 사건은 역사적인 백악관 축하식으로 기념되었다.

J. 크레이그 벤터는 인간 유전체 혁명이 여전히 진행 중이지만, 생물 의학 연구에 미친 영향은 엄청나지만 이해의 진전은 더딘 것으로 설명했습니다.

연구진들은 노화된 세포와 조직을 수리, 대체 또는 재생하는 재생 의학에 주목하고 있다.

최근의 협업은 건강과 질병에 대한 다원론적 이해를 구축하는 데 큰 관심을 보여준다.

iPSCs로부터 혈관 오르가노이드를 형성하는 빠르고 이중 라인 메소드가 TF 활성화를 사용하여 개발되었으며, 단 5일 만에 투과되고 기능적인 혈관을 달성했다.

전문가들이 현재의 면역원성 극복, 진화하는 DMPK 전략, 그리고 분야의 진전에 기여하는 새로운 세대의 생물분석 도구에 대해 논의합니다.

연구 결과, 마우스와 인간 뇌 샘플의 유전자 발현 증거에 따르면, 운동이 알츠하이머병에서의 신경보호 효과를 일부 주요 세포 유형의 활동으로 촉발시킨다.

Massively Parallel Ribosome Profiling (MPRP) 플랫폼을 활용해 수백 종의 바이러스의 오픈 리드 프레임을 빠르게 프로파일링하면서도 살아있는 병원체를 다루지 않아도 되어 신종 바이러스 등의 백신 개발을 가속화할 수 있음.

세포가 DNA를 보호하는 과정에서 중요한 역할을 하는 노트와 같은 G-큐드루플렉스 DNA 구조를 조절하는 메커니즘이 발견되었으며, 이는 암을 포함한 질병 치료에 대한 미래 치료법에 대한 가능성을 열어줄 수 있다.

GLIMPSE-1은 임의의 서열로부터 인간화 매개변수를 최적화하여 동물 면역, 구조 모델링, 합성 스크리닝에 대안을 제공합니다.

MaxCyte와 Ori Biotech가 협력하여, IRO 플랫폼이 MaxCyte의 주휴성 T 세포 생산을 최적화하고 전통적인 전기 충격 후 세포 확대 과정과 비교했을 때 제조 일정을 간소화하는 방법을 평가할 것이다.

과학자들은 뇌에서 단백질 응집체가 어떻게 형성되는지 추적함으로써 알츠하이머병 및 관련 신경퇴행성 질환의 효과적인 치료 전략을 발견하고자 함.

Nicoya Lifesciences는 Applied Photophysics와 합병하여 통합 기술 스위트를 제공해 생물약품 연구 및 개발 고객에 더 나은 서비스를 제공할 수 있다고 이유를 제시했다.

신경 세포에서 밀리초 단위의 정밀도로 전기 활동을 기록할 수 있는 신축성 생체 전자 장치가 개발되었으며, 올빼미 배아의 신경 플레이트에 이식될 수 있어 올빼미 배아의 발달이나 행동에 영향을 미치지 않음.

Cytiva는 2019년 이후 16억 달러의 투자로 확장을 완료했고 이는 기업의 장기 성장 계획과 지역 내 제조 전략을 지원하며 증가하는 고객 수요를 충족시킬 것으로 예상된다.

혁신적 기술과 노력을 결합하여 제조 능력을 증가시키면 mAb 비용을 낮출 수 있고 더 많은 환자가 mAb에 접근할 수 있게 될 것이다.

Enduro의 기술은 부담 반응 프로모터를 기반으로 한다. 이들은 세포 생산 수준을 감지하는 세포 내 생체 센서 역할을 하고, 이 전사 신호를 사용하여 세포에 필수적인 유전자를 조절한다.

바이오프로세싱이 어디로 가고 있는지는 지구만큼 큰 문제다. COVID-19 팬데믹으로부터 사람들이 배운 것 중 하나는 공급망 문제가 세계 경제 개념을 더욱 굳게 하는 것이었다.

새로운 화학-효소법을 사용하여 합성 sgRNA의 생산량과 순도를 높였다. 자연적이고 유전자 조작되지 않은 T4 RNA 리가아제 2를 사용해 RNA 조각들을 sgRNA 타겟으로 합성하는 과정이다.

항생제 내성이 약물 개발을 앞지르는 상황에서 연구자들은 빛에 주목하고 있다. 포토파마코로지를 통해, 과학자들은 필요한 곳과 때에만 활성화되는 항생제를 설계함으로써 비대상적 노출을 줄이고 항성균의 증가를 늦출 수 있다.

민첩한 쥐에서 음식 냄새를 맡은 후 식욕을 줄이는 뇌 신경세포가 발견되었다. 이는 “비만에서 과식을 예방하는 새로운 방법을 시사할 수 있다”고 연구자들은 말했다.

BaseData는 서열 기반 AI 모델 교육용으로 제안된 최대 데이터베이스로, 100만 개의 신종 종으로 구성되어 모든 공개 데이터베이스를 합친 것과 비교했을 때 단백질 다양성이 10배 확대되었다.

RNA 기반 치료 전략의 혁신에 대한 학계 및 산업 전문가들의 웨비나. RNA 백신 이상의 치료적 혁신을 탐구.

암의 특이한 메틸레이션 패턴은 세포 주기 진행, DNA 손상 수리 및 세포 접착을 조절하는 유전자들이 종종 종양 세포에서 과메틸화된 것으로 인식된다. 메틸레이션 시퀀싱 기술의 발전으로 암 초기 발견의 창이 확대되고 있다.

15개의 주요 제약 회사가 미국 생물제조 및 연구 투자에 5~10년간 2700억 달러 이상을 발표했다. 그러나 실험실 임대는 하락세를 보이고 있다.

인공지능이 발견의 규칙을 변화시키고 있습니다. 실제로, 98%의 생명 과학 기관이 생성적 AI를 활용하고 있으며, 95%가 에이전틱 AI를 사용하고 있습니다.

Recursion의 공동 창업자이자 CEO인 Chris Gibson은 직원 감축은 “Recursion 2.0 플랫폼의 최대 효과 실현을 위한 지속적인 노력, AI 도구의 성숙 및 생명과학 자본시장에서의 계속되는 마찰”의 일환이라고 말했다.

MEDUSA 방법을 사용해 개발된 다중 아프타머는 전례 없는 정밀도와 기능성으로 단백질 복합체를 표적하는데 사용된다.

연구진은 당뇨병, 암, 천식과 같은 복잡한 질병의 기저에 있는 유전자 조합을 식별하기 위한 AI 기반 도구를 개발했는데, 이는 여러 유전자와 관련된 분자적 타겟을 활용한 치료 전략 개발에 도움이 될 것으로 기대된다.

옥스포드 대학과 레시바이오팜이 말라리아 백신 R78C의 대규모 생산을 위해 협력 확대. 임상시험을 위한 앰플 공급을 위해 대량 생산과 마무리 작업을 진행 중.

소아 다발성 경화증 환자는 외부적으로 건강해 보였지만, 그들의 DNA 메틸화 패턴은 건강한 동료에 비해 가속화된 생물학적 노화를 보여줬다.

1,300여 개의 독립적인 CRISPR 라인을 활용하여 토마토의 과일 풍미, 영양 흡수, 병원체 대응 등 특성에 영향을 미치는 연구가 진행됐다. 이 기술은 작물 다양종에 적용돼 식량 안보를 지원할 수 있다.

NIH 과학자들은 건강 불평등, 코로나19, 롱 COVID, 기후 변화의 건강 영향, 그리고 성 정체성에 관한 프로그램을 검열하고 동료 평가된 보조금을 중단시킨 트럼프 행정부를 비난했다.

신기술 바이오 패브리케이션 기법은 조직의 조립 속도를 제어하는데 어려움이 있는 콜라겐 I를 생체 적합한 방식으로 조절하는데 도움이 될 수 있다.

IL-12를 mRNA 백신에 첨가하면 SARS-CoV-2 및 인플루엔자에 대한 T-셀 반응이 향상되어 지속적인 보호 효과를 제공합니다. 이 백신은 쥐 흑색종 모델에서 보호 효과를 향상시켜 암 발병 위험을 줄이는 잠재적인 방법을 제시합니다.

여름에 좋은 책을 읽기에 더할 나위 없는 시기다. GEN 편집자들이 올 여름에 읽을 책 목록을 소개한다. 특히 과학 책이 포함되어 있다. 여러분도 이 추천을 즐기시고 즐거운 여름 보내시길 바란다.

금융 타임스가 익명의 소스를 인용하여 메르크 앤드 코가 30억 달러 이상의 초기 인수 제안을 거부한 것으로 보도한 후, 문레이크 면역요법 주식이 31% 급등했다.

일부 사람들은 mRNA가 장기적 건강 문제, 심지어 암과 관련이 있다고 주장하지만, 이러한 주장들은 입증되지 않았으며 위험부담이 크다. 이는 과학에 대한 신뢰를 훼손시키고 생명을 구하는 혁신의 미래를 위협한다.

전임상 연구에서의 주요 과제 중 하나는 전통적인 동물 모델을 사용하여 인간의 반응을 정확하게 예측하는 것이다. 기존 방법론은 종종 인간 질병을 충분히 모델링하지 못하여 중요한 한계점을 가지고 있다.

연구자들은 마우스와 인간 조직을 사용해, 대변 미생물 이식이 가능한 치료법으로 제안되었지만, 이식 수령자에게 의도치 않은 건강 영향이 있을 수 있다는 가능성으로 인해 FMT의 널리 사용에 대해 주의를 제안했다.

Limula의 테크놀로지는 스케일 업, 아웃, 다운이 가능하며, 프로세스 강화를 통해 자동화하고 표준화하여 현재 가능한 범위를 넘어 확장성을 창출한다.

GEN의 Touching Base에서는 임상시험 업데이트, 볼츠-2의 AI 약물 발견 데뷔, 혈장 교환의 노화 방지 가능성, 면역요법 변형 가능한 유니버설 CAR T 요법을 다룸.

Boltz-2는 분자 결합 친화도를 빠르고 정확하게 예측하며 상업적 의약품 개발자가 모델을 내부적으로 사용하고 독점 데이터를 적용할 수 있는 MIT 라이선스 하에 제공된다.

키 스캐폴딩 단백질 발현을 촉진하는 유전자 치료의 실험 결과가 알츠하이머병과 관련된 뇌 손상으로부터 보호하고 인지 기능을 보존하는 데 유망하다.

바이러스는 고유 면역에 대항하는 회피 전략을 진화시켰다. 그러나 이러한 메커니즘이 선택적으로 차단된다면, 다양한 바이러스 병원에 대한 숙주 자체 방어 기능을 강화할 수도 있다.

세포 및 유전자 요법 분야 리더들이 FDA에게 협력을 강조하며 미국 솔루션을 믿을 것을 촉구했습니다. FDA 소장은 발명가, 과학자, 기업과의 강력한 파트너십을 맺겠다고 약속하며 기관의 성공을 이어나가고 효율성을 높이겠다고 밝혔습니다.

새로운 TFF 기술이 mAbs 생산을 돕는다. 재사용 가능한 tangential flow filtration 장치가 다중 사용 워크플로를 지원하여 downstream mAb 처리를 간소화하고 제조 비용을 줄인다.

다발성 경화증은 전 세계적으로 약 100만 명의 미국인과 약 290만 명의 세계인을 영향을 미치는 가장 보편화된 신경계 질환 중 하나이다. 다발성 경화증 협회는 MS 연구와 자금 지원 기회를 발표했다.

AdipoGen Life Sciences가 대부분의 사이토카인을 인비보카인스로 출시하여 연구자들에게 생쥐나 쥐를 이용한 생체 내 실험에 필요한 최고의 도구를 제공합니다.

이 기술은 타이틴 단백질과 같은 근육 단백질의 기계적 기능을 연구하기 위해 이들을 선택적으로 절단하여 기계적 힘을 감지하거나 전달할 수 없게 만드는 방법을 제시한다.

흑색종에서 미토콘드리아 DNA가 체크포인트 억제제 저항과 연관되어 있음을 보여주는 최초 연구가 진행되었으며, 환자 반응과 치료 대상팅에 새로운 통찰력을 제공한다.

세 개의 기계 학습 모델을 결합하여 과학자들은 인간 아연 손가락 단백질을 식별하고 최적화하기 위한 워크플로우를 개발했으며, 이는 면역 반응 유발 위험을 줄이기 위한 것이다.

메르스와 유사한 메르베코바이러스 중 하나인 HKU5는 인간으로 전이될 수 있는 특성을 가지고 있을 수 있으나 대부분의 메르베코바이러스는 인간에 직접적인 위협을 제공하지 않을 것으로 보인다.

연구진들이 개발한 비침습적 기계 자극 방법은 뇌의 천연 폐기물 배출 시스템을 강화시키는 데 도움이 됐다. 연구자들은 이 발견이 노인성 신경학적 질환에 대한 새로운 대안을 열어줄 수도 있다고 제안했다.

영국의 첫 번째 공식 지침은 일반 감염 및 순환하는 균주에 대한 병합 페지 제품과 희귀하거나 고항생성균에 감염된 환자를 위해 맞춤형 페지 치료를 다루고 있다.

NTxscribe는 RNA 치료제에 대한 수요 증가에 대응하기 위해 개발되었으며, 개념 증명 연구에서 RNA 생산 유연성을 필요로 하는 연구자와 기업들에게 실질적인 옵션으로 나타났다.

Bora사의 볼티모어 시설이 8만 7천 평방피트 규모로, 주사제용 의약품 제조 서비스를 제공하며, 4개의 채움 라인에서 바이알과 사전 주입 주사기를 위한 임상 및 상업용 비바이러스 무균 채움/마무리 서비스를 제공한다.

Sanofi가 Blueprint Medicines를 최대 95억 달러에 인수하는 거래를 체결했다. Blueprint의 Ayvakit은 고도 및 무증후성 체계마스토시토시스 (SM) 및 위장성 근질종종양 (GIST)의 유일하게 승인된 치료제이다.

Dual-Target CAR-T 세포 치료법이 환자의 면역체계에 남아 뇌종양 성장을 방지하며, 여러 환자의 생존 기간이 1년이라는 표준 예후를 넘어선 것으로 보고되었다.

최초로 치료용 혈장교환과 정맥 내면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면면

악성 혈액암을 대상으로 한 이식용 CAR-T 세포 면역요법이 T 세포 급성 림프구성 백혈병 또는 T 세포 림프구성 림프종 환자의 임상 시험에서 유용한 결과를 보였으며 부작용 또한 관리 가능했다.

인텔리아의 MAGNITUDE 시험은 ATTR-CM을 치료하기 위해 설계된 Regeneron과 협력한 nexiguran ziclumeran (nex-z)을 평가하고 있으며, TTR 유전자를 비활성화하여 transthyretin amyloidosis를 억제하는 CRISPR 요법이다.

세포 배양 연구를 위협하는 태아 소혈청(FBS) 공급 도전. FBS 공급은 세계 산업 소고기 생산과 밀접하게 연관되어 있다.

일본의 스마트 공장은 Cellares의 기술 플랫폼을 활용하여 세포 치료 제조와 품질 관리를 자동화할 것이며, 해당 방법론은 배치 가격을 최대 50%까지 낮출 수 있다.

BCG 요법은 방광암에 대해 지역적으로 작용하는 것 이상의 효과를 낸다. 이는 골수를 재프로그래밍하여 항암 면역을 강화시킬 수 있다는 발견으로 면역 요법의 활용을 확대하고 새로운 병용 치료 전략을 안내할 수 있다.

수면 보조제를 복용한 수컷 쥐는 비정상적인 타우 단백질 축적을 방지함으로써 신경퇴행성 질환에서 관찰되는 뇌 손상을 예방할 수 있음.

최신 공간 도구는 진단에 사용되는 질병 이미지를 고해상도 분자 출력과 연결하는 길을 제시한다. 연구는 가속된 노화로 특징 지어진 희귀 유전 질환 프로제리아와 관련된 핵구조의 구조적 이상을 밝혀냈다.

PCB를 사용한 mRNA 전달용 지질 나노입자는 면역원성이 적은 PEG 대신 사용하며, 마우스 연구에서 더 큰 효과를 보였다. 또한 PCB 기반 입자는 반복 투여가 가능하다.

전문가들이 mAb 생산에서의 공정 촉진의 중요성을 탐구하며, 생산성, 지속가능성, 자원 소비에 미치는 영향을 강조합니다.

BioAgilytix가 단백질 전하, 크기 이종성, 불순물 분석을 위한 카피럴 전기영동 및 핵산 양적 분석을 위한 드롭렛 디지털 PCR 기술을 추가하여 CMC 능력을 강화했다.

소아 신장암인 윌름스 종양에서 예상치 못한 수많은 변이는 치료 전략을 재고하게 하며, 성인을 위해 개발된 면역요법을 포함한 치료법을 고려할 수 있음을 열어둡니다.

알코올 남용을 예방하는 데 사용되는 약물이 심각한 외상으로 유발된 세포 사멸과 염증을 중단하는 데 도움을 줄 수 있음을 보여주는 연구. 인간 환자 관찰을 기반으로 한 연구는 마우스에서 시험된 결과, 특히 여성에서 치료가 효과적일 수 있다고 제안함.

Absci사가 AI로 설계된 항체를 사용한 임상시험에서 첫 건강한 자원봉사자에 투여했는데, 이 항체는 염증 반응에 관여하는 주요 사이토카인인 TL1A를 표적으로 잡아 염증성 장질환을 치료하는 것을 목표로 한다.

유전자 편집을 통해 DNA의 반복되는 세 글자 염기를 바꾸는 것은 헌팅턴병과 같은 삼핵산 반복 장애에 대처하는 데 도움이 될 수 있다고 과학자들이 말했습니다.

Nuclera와 Cytiva의 과학자들이 5일 이내에 단백질 생산 및 특성화를 달성하여, 약물 개발에 필수적인 단백질에 빠르게 접근하고 이들이 어떻게 약물 후보물질과 상호 작용하는지를 이해하는 것이 중요하다고 밝혔다.

병원이나 클리닉에서 치료제를 생산하는 포인트 오브 케어 생산 방식은 CAR T 치료의 잠재적 이점을 제공한다. 이를 통해 CAR T 치료의 비용을 절감할 수 있다.

새로운 접근 방식이 VLP 생산을 훨씬 저렴하게 만들 수 있어, VLP를 약물 운반체부터 백신의 플랫폼 기술로 활용 가능하게 합니다.

현재 mAb 생산 기술은 고가로, 확장이 어렵고 일관성이 없어 제품 품질을 보장하고 시장 진입 시간을 단축하며 생산 비용을 줄이는 것이 어렵다. 단일 사용 연속 생물공정 기술을 도입하면 mAb 생산 비용을 35% 절감할 수 있다.

네임 나무 잎 추출물로 나노효소 생산 가능. 이 나노 규모 화합물은 효소처럼 작용하여 암이나 박테리아의 다중 약물 내성과 같은 다양한 치료 목적으로 사용될 수 있음.

Expression Manufacturing과 Wacker Biotech US가 LentET 기술과 Wacker의 플라스미드 제조 역량을 결합하여 고객에게 완벽히 통합된 생산 경로를 제공할 계획이다.

생체 내에 직접 이식된 모듈식 생체 센서가 쥐의 혈관에 최대 일주일 동안 완전히 기능을 유지하며 약물 농도를 모니터링했습니다.

미국의 유럽계와 아프리카계 사람들을 대상으로 한 최초의 체계적 유전체 연관 연구(GWAS)에서, 일반적인 염증성 관절염인 가짜관절에 대해 질병 진행과 강하게 관련된 두 개의 유전자가 확인되어, 새로운 유전적으로 정보화된 치료 전략을 열었다.

CD4+ T 세포가 치쿵구냐 바이러스에 반응하는 방식이 지속되며 만성 염증을 유발할 수 있어, 바이러스 감염이 자가면역 질병을 유발하는 방식을 이해하는 통찰을 제공할 수 있다.

다논병 환자가 RP-A501 투여 후 뚜렷한 캡슐릴 누출 증후군(CL)와 관련된 심각한 합병증을 겪어 사망했다. 환자의 나이는 공개되지 않았으며, 로켓의 CEO인 고라브 샤 박사는 이 사건을 분석가들에게 밝혔다.

이 웨비나에서 Qirui Fan 박사는 WuXi XDC의 독점적인 결합 및 페이로드 링커 기술 플랫폼을 탐색하며, ADC 개발에서 주요 도전을 극복하기 위한 첨단 솔루션에 대해 논의합니다.

ALS 치료는 보통 질병 진행을 멈춘다면 성공적으로 간주되지만, 새로운 데이터는 항센스 올리고 뉴클레오티드 치료로 두 명의 환자가 전례없는 기능적 회복을 보였음을 보여준다.

UCSF 연구진이 합성 단백질 디자인 분야에서 한 발을 내딛었는데, 그들은 자연적인 이동을 흉내 내는 인공 단백질을 만들었다.

CryoEM으로 제작된 새로운 dynein-Lis1 단백질 상호작용 비디오는 림프뇌증을 포함한 신경학적 질환 치료제 개발을 지원하기 위해 구조적인 하위 초 단위 변화를 식별한다.

연구진들이 인간 다분편 세포 유래 췌장 섬유세포의 조직모형을 혈관을 포함하여 개발했다. 혈관화된 SC-섬유세포 장기모형은 성숙한 β세포의 수가 많았고 비혈관화된 모델보다 더 많은 인슐린을 분비했다.

Zevra Therapeutics가 FDA의 승인을 받은 Miplyffa (arimoclomol)로 니만-픽병 C형을 치료하는 최초의 치료법으로 $150백만 달러 규모의 희귀 소아 질환 우선 검토 권(PR)를 포함한 판매를 마쳤다.

이 웨비나에서 전문가들은 NGS를 활용한 생물 안전성 검사의 현황을 개요하고 GMP(좋은 제조 규칙) 프로세스가 생물 제조 속도를 증가시키고 제품 안전성을 향상시킬 수 있는 방법에 대해 논의할 것이다.

워터스가 헤일로 랩을 인수하여 대분자 개발 및 품질 관리에 새로운 기술을 통합하며 분석 및 생물 처리 검사 분야로의 성장을 가속화하고 고객에게 핵심 가치를 제공할 것으로 예상됩니다.

이 eBook은 최신 전략과 기술을 탐구하여 다운스트림 크로마토그래피를 혁신하며, 공정 강화, 크로마토그래피 성능 최적화, mAb 생산에서 HCP 도전에 대한 통찰을 제공합니다.

SSRI 항우울제는 T세포의 항암 능력을 향상시키고 종양 성장을 억제하는 것으로 나타났으며, 세로토닌 수송체를 유망한 면역 체크포인트로 식별했다.

EPI-Clone 기술은 개별 세포로부터 메틸화 바코드를 읽어내어 혈액 생산 과정을 재구성하는 데 사용되었다. 이를 통해 어떤 줄기세포가 혈액 생성에 기여했는지 추적하는 데 도움이 되었다.

리피드 나노입자 표면의 구성 요소를 특성화함으로써 과학자들은 RNA 기반 치료제에 대한 보다 강력하고 표적된 전달 수단을 개발할 수 있게 되었다.

첫 번째 환자에게 맞춤형 CRISPR 치료가 시도되었으며 새로운 CRISPR 연구에 대해 논의합니다. 비즈니스 측면에서 10x가 Bruker와 Vizgen과 합의하고, 일루미나가 Element를 상대로 소송을 제기하며 Prime은 규모를 축소하고 있습니다.

특정 세포에서 유전 결함을 수정하여 원치 않는 부작용을 최소화할 수 있는 유전자 치료를 지원하는 새로운 유전 도구인 향상된 AAV 벡터가 개발되었다.

노르스웨이 바이오텍이 카이다 바이오파마를 위해 난소암 치료제의 생산을 위한 계약을 체결했다. 노르스웨이 바이오텍은 분석 방법 개발, 제조 공정 최적화, 생산 프로세스 확장 및 임상 연구용 cGMP 의약품 제조 배치를 진행할 예정이다.