Zevra Therapeutics가 FDA의 승인을 받은 Miplyffa (arimoclomol)로 니만-픽병 C형을 치료하는 최초의 치료법으로 $150백만 달러 규모의 희귀 소아 질환 우선 검토 권(PR)를 포함한 판매를 마쳤다. 이 승인으로 Zevra Therapeutics는 이 치료법을 더 확대할 수 있게 되었으며, 이는 이 질환을 가진 환자들에게 희망을 줄 것으로 기대된다. 이러한 발전은 희귀한 질환에 대한 치료 연구에 대한 투자의 중요성을 강조한다.

<Genetic Engineering and Biotechnology News 뉴스 본문 전체읽기>