CRISPR 및 scRNA-seq로 식별된 잠재적 ALS 미토콘드리아 타겟
연구진은 CRISPR 및 줄기세포 유래 신경세포를 사용하여 ALS와 관련된 돌연변이 간의 초기 미토콘드리아 기능 이상을 확인했으며, 이는 질병 공통 경로 및 잠재적 치료 타겟을 가리킵니다. 이는 전통적인 신경퇴행의 징후가 나타나기 훨씬 전에 관찰되었습니다.
연구진은 CRISPR 및 줄기세포 유래 신경세포를 사용하여 ALS와 관련된 돌연변이 간의 초기 미토콘드리아 기능 이상을 확인했으며, 이는 질병 공통 경로 및 잠재적 치료 타겟을 가리킵니다. 이는 전통적인 신경퇴행의 징후가 나타나기 훨씬 전에 관찰되었습니다.
Prime Medicine은 Phase I/II 임상시험 중인 환자에게 ex vivo prime 편집된 자가 CD34+ 조혈줄기세포(HSCs) 주입 후 긍정적인 초기 데이터 발표. CEO가 사임하며 PM359의 아웃라이선싱에 노력.
Illumina가 Element Biosciences를 상대로 Flow Cell 및 Imaging 특허 침해를 이유로 소송을 제기했다. Element는 이에 대해 민원에 대한 검토를 진행 중이며 혁신적 업적을 변호할 것이라고 밝혔다.
ASGCT 모임에서 뉴올리언스에서 Kevin Davies와 Julianna LeMieux가 찍은 이 비디오에서, 그들은 회의에서의 몇 가지 발표와 관점에 대해 이야기합니다.
10x는 R&D 부서에 심각한 영향을 받았지만 지난해 판매 부문을 재편한 결과로 영업 부문은 상대적으로 적은 영향을 받았다. 회사는 5천만 달러의 비용 절감을 위해 직원의 8%를 감축했다.
에베오나의 Zevaskyn이 FDA의 두 번째 생물제 라이선스 신청으로 승인을 받았다. 첫 번째 신청은 지난해 거부되었는데, FDA는 Zevaskyn과 관련된 화학, 제조 및 통제(CMC) 문제를 지적했지만 임상 데이터에서 안전성과 효과를 의심하지는 않았다.