키 스캐폴딩 단백질 발현을 촉진하는 유전자 치료의 실험 결과가 알츠하이머병과 관련된 뇌 손상으로부터 보호하고 인지 기능을 보존하는 데 유망하다.

세포 및 유전자 요법 분야 리더들이 FDA에게 협력을 강조하며 미국 솔루션을 믿을 것을 촉구했습니다. FDA 소장은 발명가, 과학자, 기업과의 강력한 파트너십을 맺겠다고 약속하며 기관의 성공을 이어나가고 효율성을 높이겠다고 밝혔습니다.

다논병 환자가 RP-A501 투여 후 뚜렷한 캡슐릴 누출 증후군(CL)와 관련된 심각한 합병증을 겪어 사망했다. 환자의 나이는 공개되지 않았으며, 로켓의 CEO인 고라브 샤 박사는 이 사건을 분석가들에게 밝혔다.

연구진은 CRISPR 및 줄기세포 유래 신경세포를 사용하여 ALS와 관련된 돌연변이 간의 초기 미토콘드리아 기능 이상을 확인했으며, 이는 질병 공통 경로 및 잠재적 치료 타겟을 가리킵니다. 이는 전통적인 신경퇴행의 징후가 나타나기 훨씬 전에 관찰되었습니다.

Prime Medicine은 Phase I/II 임상시험 중인 환자에게 ex vivo prime 편집된 자가 CD34+ 조혈줄기세포(HSCs) 주입 후 긍정적인 초기 데이터 발표. CEO가 사임하며 PM359의 아웃라이선싱에 노력.

ASGCT 모임에서 뉴올리언스에서 Kevin Davies와 Julianna LeMieux가 찍은 이 비디오에서, 그들은 회의에서의 몇 가지 발표와 관점에 대해 이야기합니다.

전문가들이 유전자 편집의 응용 분야에 대해 이야기하며, 기능 게놈학 연구에서 변이와 질병 간 관계를 개선하는 데 기여하는 CRISPR 기반 타겟팅 편집을 위한 Dharmacon 제품군에 대해 논의합니다.

에베오나의 Zevaskyn이 FDA의 두 번째 생물제 라이선스 신청으로 승인을 받았다. 첫 번째 신청은 지난해 거부되었는데, FDA는 Zevaskyn과 관련된 화학, 제조 및 통제(CMC) 문제를 지적했지만 임상 데이터에서 안전성과 효과를 의심하지는 않았다.

AAV 벡터에 초점을 맞춘 전문가들과의 대화. 분야가 경험한 성공, 남아있는 도전, 캡시드 엔지니어링을 개선할 수 있는 새로운 기술, 연구자들이 다음 유전자 전달의 파도를 생각하는 방법에 대해 논의.