프란시스 콜린스가 이끈 국제 consotium이 인간 유전체 프로젝트(HGP)의 초안을 완료한지 25년이 지났다. 이 사건은 역사적인 백악관 축하식으로 기념되었다.

J. 크레이그 벤터는 인간 유전체 혁명이 여전히 진행 중이지만, 생물 의학 연구에 미친 영향은 엄청나지만 이해의 진전은 더딘 것으로 설명했습니다.

연구진들은 노화된 세포와 조직을 수리, 대체 또는 재생하는 재생 의학에 주목하고 있다.

GLIMPSE-1은 임의의 서열로부터 인간화 매개변수를 최적화하여 동물 면역, 구조 모델링, 합성 스크리닝에 대안을 제공합니다.

Enduro의 기술은 부담 반응 프로모터를 기반으로 한다. 이들은 세포 생산 수준을 감지하는 세포 내 생체 센서 역할을 하고, 이 전사 신호를 사용하여 세포에 필수적인 유전자를 조절한다.

Recursion의 공동 창업자이자 CEO인 Chris Gibson은 직원 감축은 “Recursion 2.0 플랫폼의 최대 효과 실현을 위한 지속적인 노력, AI 도구의 성숙 및 생명과학 자본시장에서의 계속되는 마찰”의 일환이라고 말했다.

1,300여 개의 독립적인 CRISPR 라인을 활용하여 토마토의 과일 풍미, 영양 흡수, 병원체 대응 등 특성에 영향을 미치는 연구가 진행됐다. 이 기술은 작물 다양종에 적용돼 식량 안보를 지원할 수 있다.

IL-12를 mRNA 백신에 첨가하면 SARS-CoV-2 및 인플루엔자에 대한 T-셀 반응이 향상되어 지속적인 보호 효과를 제공합니다. 이 백신은 쥐 흑색종 모델에서 보호 효과를 향상시켜 암 발병 위험을 줄이는 잠재적인 방법을 제시합니다.

여름에 좋은 책을 읽기에 더할 나위 없는 시기다. GEN 편집자들이 올 여름에 읽을 책 목록을 소개한다. 특히 과학 책이 포함되어 있다. 여러분도 이 추천을 즐기시고 즐거운 여름 보내시길 바란다.

금융 타임스가 익명의 소스를 인용하여 메르크 앤드 코가 30억 달러 이상의 초기 인수 제안을 거부한 것으로 보도한 후, 문레이크 면역요법 주식이 31% 급등했다.

일부 사람들은 mRNA가 장기적 건강 문제, 심지어 암과 관련이 있다고 주장하지만, 이러한 주장들은 입증되지 않았으며 위험부담이 크다. 이는 과학에 대한 신뢰를 훼손시키고 생명을 구하는 혁신의 미래를 위협한다.

Limula의 테크놀로지는 스케일 업, 아웃, 다운이 가능하며, 프로세스 강화를 통해 자동화하고 표준화하여 현재 가능한 범위를 넘어 확장성을 창출한다.

새로운 TFF 기술이 mAbs 생산을 돕는다. 재사용 가능한 tangential flow filtration 장치가 다중 사용 워크플로를 지원하여 downstream mAb 처리를 간소화하고 제조 비용을 줄인다.

다발성 경화증은 전 세계적으로 약 100만 명의 미국인과 약 290만 명의 세계인을 영향을 미치는 가장 보편화된 신경계 질환 중 하나이다. 다발성 경화증 협회는 MS 연구와 자금 지원 기회를 발표했다.

AdipoGen Life Sciences가 대부분의 사이토카인을 인비보카인스로 출시하여 연구자들에게 생쥐나 쥐를 이용한 생체 내 실험에 필요한 최고의 도구를 제공합니다.

메르스와 유사한 메르베코바이러스 중 하나인 HKU5는 인간으로 전이될 수 있는 특성을 가지고 있을 수 있으나 대부분의 메르베코바이러스는 인간에 직접적인 위협을 제공하지 않을 것으로 보인다.

Dual-Target CAR-T 세포 치료법이 환자의 면역체계에 남아 뇌종양 성장을 방지하며, 여러 환자의 생존 기간이 1년이라는 표준 예후를 넘어선 것으로 보고되었다.

세포 배양 연구를 위협하는 태아 소혈청(FBS) 공급 도전. FBS 공급은 세계 산업 소고기 생산과 밀접하게 연관되어 있다.

일본의 스마트 공장은 Cellares의 기술 플랫폼을 활용하여 세포 치료 제조와 품질 관리를 자동화할 것이며, 해당 방법론은 배치 가격을 최대 50%까지 낮출 수 있다.

수면 보조제를 복용한 수컷 쥐는 비정상적인 타우 단백질 축적을 방지함으로써 신경퇴행성 질환에서 관찰되는 뇌 손상을 예방할 수 있음.

알코올 남용을 예방하는 데 사용되는 약물이 심각한 외상으로 유발된 세포 사멸과 염증을 중단하는 데 도움을 줄 수 있음을 보여주는 연구. 인간 환자 관찰을 기반으로 한 연구는 마우스에서 시험된 결과, 특히 여성에서 치료가 효과적일 수 있다고 제안함.

Absci사가 AI로 설계된 항체를 사용한 임상시험에서 첫 건강한 자원봉사자에 투여했는데, 이 항체는 염증 반응에 관여하는 주요 사이토카인인 TL1A를 표적으로 잡아 염증성 장질환을 치료하는 것을 목표로 한다.

Nuclera와 Cytiva의 과학자들이 5일 이내에 단백질 생산 및 특성화를 달성하여, 약물 개발에 필수적인 단백질에 빠르게 접근하고 이들이 어떻게 약물 후보물질과 상호 작용하는지를 이해하는 것이 중요하다고 밝혔다.

새로운 접근 방식이 VLP 생산을 훨씬 저렴하게 만들 수 있어, VLP를 약물 운반체부터 백신의 플랫폼 기술로 활용 가능하게 합니다.

현재 mAb 생산 기술은 고가로, 확장이 어렵고 일관성이 없어 제품 품질을 보장하고 시장 진입 시간을 단축하며 생산 비용을 줄이는 것이 어렵다. 단일 사용 연속 생물공정 기술을 도입하면 mAb 생산 비용을 35% 절감할 수 있다.

네임 나무 잎 추출물로 나노효소 생산 가능. 이 나노 규모 화합물은 효소처럼 작용하여 암이나 박테리아의 다중 약물 내성과 같은 다양한 치료 목적으로 사용될 수 있음.

미국의 유럽계와 아프리카계 사람들을 대상으로 한 최초의 체계적 유전체 연관 연구(GWAS)에서, 일반적인 염증성 관절염인 가짜관절에 대해 질병 진행과 강하게 관련된 두 개의 유전자가 확인되어, 새로운 유전적으로 정보화된 치료 전략을 열었다.

CD4+ T 세포가 치쿵구냐 바이러스에 반응하는 방식이 지속되며 만성 염증을 유발할 수 있어, 바이러스 감염이 자가면역 질병을 유발하는 방식을 이해하는 통찰을 제공할 수 있다.

리피드 나노입자 표면의 구성 요소를 특성화함으로써 과학자들은 RNA 기반 치료제에 대한 보다 강력하고 표적된 전달 수단을 개발할 수 있게 되었다.

Genmab은 자체 세포주 개발 프로세스를 개발하는 동안 실험 설계 방법을 사용하여 온도 변경이 수율을 향상시킬 수 있다는 것을 발견했다.

TX-100과 유사한 서펙턴트를 찾기 위해 생명공학 산업은 노력 중이며, 2021년 EU에서 해당 물질을 금지시킨 후 환경 친화적인 대안을 찾고 있다.

게이츠 재단은 HIV 치료에 더 많은 투자를 하겠다고 밝혔다. 일일 복용 약물만으로는 부족하다는 의견이다.

ASGCT에서의 강연 중 Kiran Musunuru와 Tippi MacKenzie의 인상적인 이야기부터 Nava Therapeutics의 현황까지 Kevin과 Julianna가 이야기하는 내용을 담은 영상.

CAR T-셀 치료의 현재 상태와 공정 제조 방법의 발전, 고형 종양 치료 가능성을 평가하기 위해 GEN이 이 분야의 네 대표 기업과 대화를 나눴다.

심각한 요소순환장애를 가진 영아 환자가 유전체에 직접 돌연변이를 수정하는 개인 맞춤형 유전자 편집 치료를 받은 후 호전되는 강력한 징후를 보였다.

Imprint Labs는 만성질환인 롱 COVID와 정신질환과 같은 질병에 대처하기 위해 면역력 기록을 재구성하는 기술을 개발하기 위해 1,500만 달러의 자선 기금을 조달했다. 팀은 이 도구들을 생명공학 커뮤니티 전반에 널리 보급할 계획이다.

최근의 저조한 결과는 유전자 편집 기업들이 “한 번에 끝내는” 치료와 새로운 제품에 한 발 더 다가가는 것을 막을 수 없다.

아스트라제네카의 새로운 3억 달러 공장은 혁신적인 제조 기술과 자동화를 통해 생산을 간소화하고 향상시킬 것으로 예상됩니다. 또한 AI와 고급 데이터 분석이 생산 프로세스를 최적화하고 제조 효율성을 향상시키는 데 사용될 수 있습니다.

생산 과정 개발과 제조 문제에 대한 조기 고려는 기관과 젊은 기업이 규모를 확장할 때 불필요한 복잡성을 제거하고 현금을 절약하며 제품을 특허나 인수에 더 유리하게 만들 수 있도록 도와준다.

질량 광도측정은 미세한 샘플에서 정제가 필요 없이 rAAV 입자의 완전함과 비어있음을 정확히 구별할 수 있어 유전자 치료 제조를 간소화하며 바이러스 벡터의 신속한 정제 없는 품질 통제를 가능하게 함.

Nabla Bio는 언어 모델링에서 사용되는 “테스트 타임 스케일링”을 적용하여, 몇 달 안에 치료용 등급의 수십 개의 항체를 제작할 수 있다는 것을 보여준다.

Wolbachia 세균에 감염된 드로소필라는 교배 행동이 극적으로 변화한다. Wolbachia에 감염된 드로소필라 암컷은 일반적으로 교배에 더 수용적하기 때문에 세균의 전파가 용이해진다.

올해 개발사 5곳이 5억 3,400만 달러 이상을 조달했으며, CRO/CDMO 폐쇄는 이 분야의 지속적인 어려움을 반영하고 있다.

ASGCT의 CEO인 David Barrett, JD와 현재 ASGCT 회장인 Paula Cannon, PhD와의 인터뷰에서 ASGCT 2025 행사에 대한 전망과 참석자들이 주목해야 할 점, 그리고 개인적으로 가장 기대하는 부분에 대해 이야기합니다.

고난도 난소암에서 복부에 존재하는 지질이 자연킬러세포의 종양파괴 능력을 억제하는 중요한 역할을 한다는 연구 결과가 나왔다. 이 연구는 한 지질 수용체를 잠재적인 치료 타겟으로 지목했다.

AACR 커뮤니티가 대규모 연구 예산 삭감을 어떻게 극복하는지, 과학자들이 SARS-CoV-2의 기원을 식별하는 방법, Recursion이 파이프라인을 재고하고, FDA가 Abeona의 유전 요법에 기회를 주며, Bristol Myers Squibb 임원들이 AI에 대해 솔직하게 이야기합니다.

AI를 활용한 합성 증가인자는 새롭게 발견된 유전자 규제 원칙을 활용하여 혈액 세포 분화를 조절하는데 사용될 수 있음. 이 결과는 유전자 치료 개발자들이 유전자 활동을 조절하여 치료 효과를 향상하거나 부작용을 줄일 수 있게 해줄 수 있음.

유전자 요법은 유전 질환 치료 전략으로 급속히 인기를 얻고 있으며, 치료 유전자 물질을 전달하는 기술은 주로 세포 외에서 유전적으로 수정된 환자 유래 세포를 사용하는 ex vivo 방식과 실시간으로 유전자 전달하는 in vivo 방식으로 나뉜다. AAV 캡시드 품질을 평가하는 단일 검사와 혁신적인 디지털 PCR 방법이 유전자 요법 연구와 생산을 발전시키고 있다.

CAR T 치료 향상을 위해 TCR 신호 및 T 세포 피로 메커니즘을 연구 중. TCR-CAR 하이브리드 개발이 증가하고, 이에는 TCR 및 펩타이드-MHC와 같은 T 세포 관련 단백질 발현이 필요하다.

Andelyn Biosciences는 오하이오주에 위치한 CDMO로, 새로운 세포 치료에 활용될 바이러스 벡터를 생산했다. 이는 Universal-Donor CD38KO CD33CAR-NK 세포를 위한 것으로, 곧 시작될 제1상 임상시험에서 연구될 예정이다.

인공 인간 혈소판 리제이트(HPL) 세포 배양용 용액의 최초 생산으로 태아 송아지/소 혈청 및 기부자 유래 천연 HPL에 대안을 제공하며, 재생 의학, 세포 치료 및 생물 의약품 응용 분야에 동물을 사용하지 않는 대안을 제공한다.

CRISPR-Cas12를 사용한 단일 저용량 유전 편집 치료의 인간 임상시험 초기 데이터는 DMD 증상 개선에 유리하며 부작용 없음을 입증하고 있다.

임상 시험에서 반응 및 비반응 환자를 비교한 연구 결과, 비반응 환자들은 주입된 TIL이 시간이 지남에 따라 활성을 유지하지 못하고 특정 종양 항원이 암 세포에서 사라졌음을 발견했다.

SARS-CoV-2의 전파 경로는 중간 호스트를 통한 야생동물 거래로 추정되며, 이는 SARS-CoV-2의 연구소 기원 이론에 대한 대안적 설명을 도전하고 있다.

단일세포 생물학은 세포 이종성 해독 방식을 변화시켰지만, 새로운 분야가 등장하고 있습니다: 개별 세포가 표현하는 것뿐만 아니라 개별 세포가 하는 일을 이해하는 것입니다.

생물제약 기업은 사고의 원인을 인간 요인만이 아닌 보다 깊은 수준에서 살펴보고 수정 조치를 취함으로써 문제를 해결할 수 있습니다. 이 방법은 기술 공급업체들에도 도움이 될 수 있습니다.

BMS는 5년 동안 미국 내 연구 및 생산에 400억 달러를 투자한다. 이는 제약 및 진단 개발업체들이 주로 생산에 초점을 맞추고 일부 연구 및 기타 영업을 포함해 총 2,000억 달러 이상을 발표한 행렬에 BMS가 참여한 것이다.

유전자 편집을 통해 기대효과를 얻기 위한 여정이 어렵고, 연구자들은 단일 염기 변이뿐만 아니라 게놈에 어떤 변화든 가능하게 하는 능력을 원한다.

유전자 치료의 효과를 높이기 위해 시퀀싱 기술이 발전하고 유전자 치료 대상을 더 깊이 이해하며 더 정확한 대상 및 전달 옵션을 제공함에 따라 점점 더 효과적일 것으로 기대된다.

제브라피시 연구에서 근육세포 내의 내재적 시간유지 메커니즘이 단백질 대사를 조절하며, 이를 방해하면 고령화와 연관된 근위축이 발생할 수 있음. 이 연구 결과는 근육의 생체 시계를 방해하는 것이 변액근무와 같은 것으로 인해 노화 과정을 가속화시킬 수 있음을 시사함.

약물 개발의 89%가 실패하는데, 이는 대부분 예상치 못한 인간 독성으로 인한 것이며, 그 중에서도 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 주요 도전 요인 중 하나이다.

OmniAb의 발견 시스템 부사장 Bob Chen이 xPloration 플랫폼이 작동하는 방법과 항체 발견에 어떻게 적용되는지 설명합니다.

연구자들은 인간에서 유일하게 자율적으로 활성화되는 레트로트랜스포존인 LINE-1에 대한 새로운 유전체 통합 메커니즘을 발견했는데, 이는 세포 주기를 활용한다. 얻어진 통찰력은 해로운 이동 가능한 요소에 대한 세포 방어 메커니즘을 개선하는 새로운 길을 열 수 있다.

종양의 유전체 프로파일링은 임상 의사 결정과 치료 권고의 최적화에 필수적이다.

인간 기부자의 항독소를 이용하여 자가 유도 과민반응을 가진 항독소를 개발하여, 세계적으로 가장 효과적인 항독소로 개발되었다.

FUS79라는 통제 화합물이 종양 성장과 관련된 장 내 미생물인 Fusobacterium nucleatum에 강력한 항균 활성을 보여 주어 정밀한 마이크로바이옴을 표적으로 하는 치료법에 새로운 길을 열었다.

연구자들은 뇌를 아밀로이드 플라크와 시냅스 손실로부터 보호하는 분자 채퍼론인 클러스터린(CLU) 단백질을 증가시킴으로써 알츠하이머병을 치료하는 잠재적인 전략을 발견했다.

CHO 세포 라인 개발 시 유전자 삽입 지점 선택 시 전사체 안정성, DNA 서열 복잡성, 그리고 유전체 위치를 종합적으로 고려하는 중요성을 제안하는 연구.

안드류스는 디지털 시스템이 생산성을 향상시키고 복잡한 프로세스에 명확성을 가져다주며, 이러한 기술이 수집한 데이터는 예측 모델과 자동 제어를 개발하는 데 활용될 수 있다.

이 연구팀은 유전 요법에서 오염 단백질이 표면에 영구히 결합하는 반면, AAVs는 시간이 지남에 따라 반복적으로 결합 및 분리하는 경향이 있다는 것을 발견했다. 그들은 얼마나 많은 캡시드가 가득 찼는지 대비해서 빈 것인지를 양적으로 측정할 수 있었다.

Merck KGaA가 SpringWorks의 암 치료제 포트폴리오를 확장하기 위해 미국 진출을 계획하며 39억 달러에 인수한다. SpringWorks는 지난 2월에 승인된 치료제를 보유하고 있다.

AACR에서의 최신 암 연구는 진보를 보여주지만 재원 삭감이 치료에 대한 혁신적 연구의 미래에 그림자를 드리고 있다.

Senator Tammy Baldwin이 AACR 우수 공공 서비스상을 받으면서 과학 연구 자금에 대한 지지를 표명했다. 연설 전문은 GEN에서 확인할 수 있다.

대장암 치료 중 발생하는 피부 발진의 통증을 완화시키는 토피컬 젤이 등장했다. 이로써 환자들의 삶의 질과 치료 효과가 크게 향상될 전망이다.

백신 부스터를 첫 번째 접종 부위와 동일한 팔에 받는 것이 더 효과적이고 빠른 면역 반응을 유발하는 이유를 연구팀이 밝혀냈다. 마우스와 인간을 대상으로 한 연구 결과는 백신 효과성을 향상시키는 데 도움이 될 수 있는 증거를 제공했다.

열애와 Danaher는 연구 예산 조정으로 인해 올해 정부 및 학술 고객에게 매출이 줄 것으로 예상되며, 이로 인해 매출이 감소할 것으로 전망됩니다.

미국의 현재 행정부가 가져온 지진적인 변화가 과학계에 영향을 미치고 있으며, DNA의 구조 발견 이후의 발전을 회상하는 DNA 데이를 기념합니다.

AACR 2025 의회 의장들이 회의에 대한 전망, 참석자들이 주목해야 할 부분, 그리고 개인적으로 기대하는 점에 대해 GEN과 이야기했습니다.

The Moffitt Cancer Center가 새로운 팟캐스트 ‘The ImmunoVerse’를 시작했다. 이 팟캐스트에서 Patrick Hwu 박사가 혁신적인 분야를 발전시키는 사람들의 목소리를 통해 발견들을 살려냅니다.

스타트업인 Siren은 AAV 면역 유전 요법을 위한 자금을 지역사회로부터 모금 중이다. 이 자금은 IND 기반 동물 실험 및 임상용 요법 생산에 사용될 것이며, FDA의 IND 신청 승인 후 Siren은 다지 B 자금 조달을 시작하고 다중 장소 제 I/II상 임상시험에 환자를 모집하고 투여할 계획이다.

후지필름 디오신스 바이오테크놀로지와 레저너론이 10년간 30억 달러 이상의 미국 제조 계약을 체결했다. 후지필름 디오신스 바이오테크놀로지는 후지필름의 자회사로, 생물학적 제품, 백신, 고급 요법을 위한 CDMO로 30년 이상 경험을 가지고 있으며 미생물, 포유류, 호스트/바이러스 시스템을 활용한 생물제제 개발 및 생산에 특화되어 있다.

Revvity가 AACR에서 VivoJect 이미지 안내 주사 시스템을 공개했습니다. 이 시스템은 실시간 이미징과 정밀한 작업을 위해 디자인되었으며 종양 모델 생성, 표적 약물 전달, 유전자 치료, 줄기 세포 연구, 심장 연구 등 다양한 분야에서 사용됩니다.

유전자 요법 제조과정에서 애셰이즈를 활용해 제품의 속성을 모니터링하는데 중요하며, Thermo Fisher Scientific의 과학자들은 다양한 단계에서 사용 가능한 애셰이즈를 지속적으로 확장하고 개선하고 있다.

보스턴 어린이병원 연구진은 Carolyn Bertozzi 박사 연구실에서 발견된 glycoRNAs, 세포 표면 단백질이 급성 골수성 백혈병(AML) 및 고형종양을 타겟팅하는 데 사용될 수 있다는 것을 보여주었다.

WuXi Biologics가 프로세스 기술로 상업용 PPQ 결과를 달성했다. 단위 당 단백질 생산 비용이 거의 70% 절감되었고, 고급 질량 이동 기술로 배치 당 단백질 수율이 20% 증가했다.

연구자들은 마우스의 학습 활동 중 뉴런의 시냅스 활동을 추적했습니다. 이 연구 결과는 뇌가 학습 중에 자신의 배선을 어떻게 세밀하게 조정하는지에 대한 통찰을 제공하며, 하나의 뉴런의 서로 다른 수상돌기 세그먼트가 구별된 규칙을 따른다는 것을 나타냅니다.