인간 유전체 과학 25주년을 맞아 콜린스와 벤터가 그간의 경험을 공유하고, 유전체 분야의 여덟 산업 리더들도 이 기념일에 대한 관점을 제시했다.

프란시스 콜린스가 이끈 국제 consotium이 인간 유전체 프로젝트(HGP)의 초안을 완료한지 25년이 지났다. 이 사건은 역사적인 백악관 축하식으로 기념되었다.

J. 크레이그 벤터는 인간 유전체 혁명이 여전히 진행 중이지만, 생물 의학 연구에 미친 영향은 엄청나지만 이해의 진전은 더딘 것으로 설명했습니다.

1,300여 개의 독립적인 CRISPR 라인을 활용하여 토마토의 과일 풍미, 영양 흡수, 병원체 대응 등 특성에 영향을 미치는 연구가 진행됐다. 이 기술은 작물 다양종에 적용돼 식량 안보를 지원할 수 있다.

세 개의 기계 학습 모델을 결합하여 과학자들은 인간 아연 손가락 단백질을 식별하고 최적화하기 위한 워크플로우를 개발했으며, 이는 면역 반응 유발 위험을 줄이기 위한 것이다.

인텔리아의 MAGNITUDE 시험은 ATTR-CM을 치료하기 위해 설계된 Regeneron과 협력한 nexiguran ziclumeran (nex-z)을 평가하고 있으며, TTR 유전자를 비활성화하여 transthyretin amyloidosis를 억제하는 CRISPR 요법이다.

유전자 편집을 통해 DNA의 반복되는 세 글자 염기를 바꾸는 것은 헌팅턴병과 같은 삼핵산 반복 장애에 대처하는 데 도움이 될 수 있다고 과학자들이 말했습니다.

Expression Manufacturing과 Wacker Biotech US가 LentET 기술과 Wacker의 플라스미드 제조 역량을 결합하여 고객에게 완벽히 통합된 생산 경로를 제공할 계획이다.

첫 번째 환자에게 맞춤형 CRISPR 치료가 시도되었으며 새로운 CRISPR 연구에 대해 논의합니다. 비즈니스 측면에서 10x가 Bruker와 Vizgen과 합의하고, 일루미나가 Element를 상대로 소송을 제기하며 Prime은 규모를 축소하고 있습니다.

특정 세포에서 유전 결함을 수정하여 원치 않는 부작용을 최소화할 수 있는 유전자 치료를 지원하는 새로운 유전 도구인 향상된 AAV 벡터가 개발되었다.

전문가들이 매사추세츠 케임브리지에서 모여 인간 유전체 편집에 대한 논의를 벌이고 있으며, 참가 저자들로부터 18편의 초청된 관점이 발표될 예정이다.

ASGCT에서의 강연 중 Kiran Musunuru와 Tippi MacKenzie의 인상적인 이야기부터 Nava Therapeutics의 현황까지 Kevin과 Julianna가 이야기하는 내용을 담은 영상.

새로운 약물을 개발하는 것은 거대한 과학적 성취이지만, 이는 바이오파마들에게 싸움이 시작되는 것일 뿐이다. 점점 더 혼잡하고 경쟁이 치열한 시장에서 여러 제품 출시가 공간과 인지도를 위해 싸우고 있다.

심각한 요소순환장애를 가진 영아 환자가 유전체에 직접 돌연변이를 수정하는 개인 맞춤형 유전자 편집 치료를 받은 후 호전되는 강력한 징후를 보였다.

Spearhead Bio의 TAHITI 플랫폼은 CRISPR/Cas 유전 편집 기술과 공학적으로 조작된 이동성 유전자를 결합하여 고가치 농작물에서 정밀한 유전자 삽입을 달성합니다.

Forge Biologics와 Fractyl Health가 AAV 제조에 대한 계약을 맺었는데, Fractyl은 비만 및 대사 질환 예방 및 역전을 위한 치료법을 개발하기 위해 Forge의 대규모 효율적인 AAV 제조 전문 기술이 귀중하다고 말했다.

최근의 저조한 결과는 유전자 편집 기업들이 “한 번에 끝내는” 치료와 새로운 제품에 한 발 더 다가가는 것을 막을 수 없다.

Ring Therapeutics는 인간 공생 바이러스에 기반한 혁신적인 세포외, vitro 조립 바이러스 벡터 시스템 AnelloBricks를 개발 중이며, 유전 의학을 위한 모듈식, 다목적 및 확장 가능한 제조 플랫폼 솔루션을 제공한다.

Tozaro는 분자 모델링, 기계 학습, 고급 화학을 결합하여 스마트 폴리머 시약을 개발하고 세포나 바이러스 특정 부위를 표적으로 설계하여 최적의 결과를 도모한다.

이 책은 스타트업, 학술 연구소, 생명공학 연구팀에서 작업하는 사람들에게 현재 어떤 것이 작동하고 미래에 가능한 것을 엿보게 해준다.

올해 개발사 5곳이 5억 3,400만 달러 이상을 조달했으며, CRO/CDMO 폐쇄는 이 분야의 지속적인 어려움을 반영하고 있다.

ASGCT의 CEO인 David Barrett, JD와 현재 ASGCT 회장인 Paula Cannon, PhD와의 인터뷰에서 ASGCT 2025 행사에 대한 전망과 참석자들이 주목해야 할 점, 그리고 개인적으로 가장 기대하는 부분에 대해 이야기합니다.

CRISPR-Cas12를 사용한 단일 저용량 유전 편집 치료의 인간 임상시험 초기 데이터는 DMD 증상 개선에 유리하며 부작용 없음을 입증하고 있다.

GEN Live의 이번 에피소드에서는 ASGCT의 최신 소식을 전달하며 전문가들이 올해 발표된 내용을 리뷰하고 분석합니다.

기사는 베이스 편집 기술과 AAV 엔지니어링이 비용을 줄이는 데 도움을 주며 임상 전 단계 치료 개발을 가속화할 수 있다고 소개하고 있다.

최근의 면역치료 전략들은 고체 종양 치료에 큰 발전을 이루었지만, 위장암 치료에는 아직까지 그 효과가 미약했다. 이제 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여 TILs가 진행성 대장암과 싸우는 데 도움이 되는 임상시험이 최초로 진행되었고, 안전성과 잠재적인 효과에 대한 격려할 만한 징후를 보여주고 있다.

카롤린스카 연구자들과 협력자들은 박테리아 단백질 일부와 바이러스 융합 단백질을 추가함으로써 소포체의 세포 내 치료 단백질과 유전 편집기 전달 능력을 향상시켰다.

미국의 현재 행정부가 가져온 지진적인 변화가 과학계에 영향을 미치고 있으며, DNA의 구조 발견 이후의 발전을 회상하는 DNA 데이를 기념합니다.

연구진이 특정 타겟에 더 적합한 Cas9 단백질을 예측할 수 있는 기계 학습 모델을 개발했으며, 연구나 치료용으로 디자인된 특성으로 맞춤화할 수 있다.

“The State of CRISPR and Genome Editing” 가상 정상회담에서, 유전체 편집의 선구자와 실무자들이 모여 분야의 설득력있고 솔직한 개요를 제공합니다.

EditCo와 Promega의 협력으로 CRISPR로 편집된 세포 라인에 Promega의 생체 발광 및 단백질 라벨링 기술을 통합하여 고객이 기능 검증된 세포 라인에서 정밀한 유전자 편집을 생성할 수 있게 될 것이다.

연구진은 인간 면역 세포에서 치료 목적으로 편집 효율을 향상시키기 위해 새로운 핵 내 로컬라이제이션 시그널(NLS) 시퀀스를 활용한 구조물을 제안했다.