RNA 기반 치료 전략의 혁신에 대한 학계 및 산업 전문가들의 웨비나. RNA 백신 이상의 치료적 혁신을 탐구.

인공지능이 발견의 규칙을 변화시키고 있습니다. 실제로, 98%의 생명 과학 기관이 생성적 AI를 활용하고 있으며, 95%가 에이전틱 AI를 사용하고 있습니다.

MEDUSA 방법을 사용해 개발된 다중 아프타머는 전례 없는 정밀도와 기능성으로 단백질 복합체를 표적하는데 사용된다.

신기술 바이오 패브리케이션 기법은 조직의 조립 속도를 제어하는데 어려움이 있는 콜라겐 I를 생체 적합한 방식으로 조절하는데 도움이 될 수 있다.

금융 타임스가 익명의 소스를 인용하여 메르크 앤드 코가 30억 달러 이상의 초기 인수 제안을 거부한 것으로 보도한 후, 문레이크 면역요법 주식이 31% 급등했다.

다발성 경화증은 전 세계적으로 약 100만 명의 미국인과 약 290만 명의 세계인을 영향을 미치는 가장 보편화된 신경계 질환 중 하나이다. 다발성 경화증 협회는 MS 연구와 자금 지원 기회를 발표했다.

Sanofi가 Blueprint Medicines를 최대 95억 달러에 인수하는 거래를 체결했다. Blueprint의 Ayvakit은 고도 및 무증후성 체계마스토시토시스 (SM) 및 위장성 근질종종양 (GIST)의 유일하게 승인된 치료제이다.

악성 혈액암을 대상으로 한 이식용 CAR-T 세포 면역요법이 T 세포 급성 림프구성 백혈병 또는 T 세포 림프구성 림프종 환자의 임상 시험에서 유용한 결과를 보였으며 부작용 또한 관리 가능했다.

알코올 남용을 예방하는 데 사용되는 약물이 심각한 외상으로 유발된 세포 사멸과 염증을 중단하는 데 도움을 줄 수 있음을 보여주는 연구. 인간 환자 관찰을 기반으로 한 연구는 마우스에서 시험된 결과, 특히 여성에서 치료가 효과적일 수 있다고 제안함.

미국의 유럽계와 아프리카계 사람들을 대상으로 한 최초의 체계적 유전체 연관 연구(GWAS)에서, 일반적인 염증성 관절염인 가짜관절에 대해 질병 진행과 강하게 관련된 두 개의 유전자가 확인되어, 새로운 유전적으로 정보화된 치료 전략을 열었다.

이 웨비나에서 Qirui Fan 박사는 WuXi XDC의 독점적인 결합 및 페이로드 링커 기술 플랫폼을 탐색하며, ADC 개발에서 주요 도전을 극복하기 위한 첨단 솔루션에 대해 논의합니다.

CryoEM으로 제작된 새로운 dynein-Lis1 단백질 상호작용 비디오는 림프뇌증을 포함한 신경학적 질환 치료제 개발을 지원하기 위해 구조적인 하위 초 단위 변화를 식별한다.

Zevra Therapeutics가 FDA의 승인을 받은 Miplyffa (arimoclomol)로 니만-픽병 C형을 치료하는 최초의 치료법으로 $150백만 달러 규모의 희귀 소아 질환 우선 검토 권(PR)를 포함한 판매를 마쳤다.

SSRI 항우울제는 T세포의 항암 능력을 향상시키고 종양 성장을 억제하는 것으로 나타났으며, 세로토닌 수송체를 유망한 면역 체크포인트로 식별했다.

리피드 나노입자 표면의 구성 요소를 특성화함으로써 과학자들은 RNA 기반 치료제에 대한 보다 강력하고 표적된 전달 수단을 개발할 수 있게 되었다.

Oligo Factory가 소규모 합성 능력을 도입하여 연구자들이 500 마이크로그램만 주문할 수 있는 기회를 제공하며 진단, 정밀의학, 생명과학 분야에 영향력을 확대하고 있다.

항체를 처음부터 생성하는 것은 새로운 치료 경로를 열 수 있지만, 용어에 대한 논쟁으로 인해 산업이 더 나은 치료제를 빠르게 임상에 도입하는 공동 미션을 흐리게 만들고 있습니다.

새로운 약물을 개발하는 것은 거대한 과학적 성취이지만, 이는 바이오파마들에게 싸움이 시작되는 것일 뿐이다. 점점 더 혼잡하고 경쟁이 치열한 시장에서 여러 제품 출시가 공간과 인지도를 위해 싸우고 있다.

바이오마린이 약물 개발사 이노자임파마를 약 2억 7천만 달러에 인수하는 계약을 체결했다. 이노자임파마는 뼈 건강과 혈관 기능의 주요 규제인 PPi-아데노신 경로를 표적으로 하는 치료제를 개발 중이다.

전문가 Thibault Laurent가 생물학적 제품 생산의 미래에 대한 데이터 주도 비전을 공유하고, 세포주, 유전체 시스템, 생물공정의 종합적 최적 설계에 대한 진전을 논의합니다.

혁신적인 전달 기술인 고급 나노입자와 전기천공 장치가 더 많은 유전자 치료제를 임상으로 전달할 수 있을 것으로 기대된다.

최근의 저조한 결과는 유전자 편집 기업들이 “한 번에 끝내는” 치료와 새로운 제품에 한 발 더 다가가는 것을 막을 수 없다.

설탕으로 코팅된 자기 조립 펩타이드 나노섬유가 뇌에서 독성 구조체 형성을 방지하도록 잘못 접힌 아밀로이드 베타 단백질을 성공적으로 가두어 알츠하이머병을 막는다.

Tozaro는 분자 모델링, 기계 학습, 고급 화학을 결합하여 스마트 폴리머 시약을 개발하고 세포나 바이러스 특정 부위를 표적으로 설계하여 최적의 결과를 도모한다.

이 책은 스타트업, 학술 연구소, 생명공학 연구팀에서 작업하는 사람들에게 현재 어떤 것이 작동하고 미래에 가능한 것을 엿보게 해준다.

두 연구에서의 데이터는 단일 비복제 HSV-1 벡터가 두 개의 독립적인 발현을 가진 유전자를 전달하고 낮은 용량에서 효율적으로 중추신경계 신경세포를 전달할 수 있다는 것을 보여준다.

트럼프가 약값 인하를 지시하자 바이오파마 주식이 상승했다. 앞으로 180일 동안 보건복지부 장관과 바이오파마 기업들은 약값을 개별적으로 협상할 예정이며, 협상이 잘 진행되지 않으면 장관이 MFN 가격 책정 계획을 제안할 수 있다.

ASGCT의 CEO인 David Barrett, JD와 현재 ASGCT 회장인 Paula Cannon, PhD와의 인터뷰에서 ASGCT 2025 행사에 대한 전망과 참석자들이 주목해야 할 점, 그리고 개인적으로 가장 기대하는 부분에 대해 이야기합니다.

유전자 치료는 유전적 요소가 있는 질병을 치료하는 데 놀라운 약속을 제공한다. 여러 유전자 치료법이 이미 사용 가능하며, 아데노관련 바이러스(AAV)가 유전자 전달에 인기를 얻었다.

상업적 성공을 향한 여정에서 신중한 계획은 상당한 차이를 만들어낼 수 있습니다. 세포 치료 PD를 원활하고 효율적으로 탐색하는 데 도움이 되는 주요 고려 사항을 살펴봅니다.

BMS는 5년 동안 미국 내 연구 및 생산에 400억 달러를 투자한다. 이는 제약 및 진단 개발업체들이 주로 생산에 초점을 맞추고 일부 연구 및 기타 영업을 포함해 총 2,000억 달러 이상을 발표한 행렬에 BMS가 참여한 것이다.

GEN Live의 이번 에피소드에서는 ASGCT의 최신 소식을 전달하며 전문가들이 올해 발표된 내용을 리뷰하고 분석합니다.

체지방 유래 줄기세포는 경도에서 중등도 알츠하이머 진행 속도를 늦추는 방법을 제공할 수 있습니다. 5명의 환자에서 얻은 초기 단계 데이터는 낮은 p-tau 및 더 나은 인지 점수를 보여줍니다.

OmniAb의 발견 시스템 부사장 Bob Chen이 xPloration 플랫폼이 작동하는 방법과 항체 발견에 어떻게 적용되는지 설명합니다.

연구자들은 인간에서 유일하게 자율적으로 활성화되는 레트로트랜스포존인 LINE-1에 대한 새로운 유전체 통합 메커니즘을 발견했는데, 이는 세포 주기를 활용한다. 얻어진 통찰력은 해로운 이동 가능한 요소에 대한 세포 방어 메커니즘을 개선하는 새로운 길을 열 수 있다.

인간 기부자의 항독소를 이용하여 자가 유도 과민반응을 가진 항독소를 개발하여, 세계적으로 가장 효과적인 항독소로 개발되었다.

연구자들이 만든 혁신적인 방법으로 만들어진 장내 흔한 곰팡이인 Fusarium foetens가 마우스에서 만성 대사성 간 질환의 진행을 뒤집는 것으로 나타났다.

FUS79라는 통제 화합물이 종양 성장과 관련된 장 내 미생물인 Fusobacterium nucleatum에 강력한 항균 활성을 보여 주어 정밀한 마이크로바이옴을 표적으로 하는 치료법에 새로운 길을 열었다.

연구자들은 뇌를 아밀로이드 플라크와 시냅스 손실로부터 보호하는 분자 채퍼론인 클러스터린(CLU) 단백질을 증가시킴으로써 알츠하이머병을 치료하는 잠재적인 전략을 발견했다.

주입식 단백질 유사 고분자가 심근 경색 후 쥐 실험에서 심장을 손상으로부터 보호했고, 염증과 세포 사멸이 감소하며 심장 기능이 향상되고 혈관 성장이 증가했다.

열애와 Danaher는 연구 예산 조정으로 인해 올해 정부 및 학술 고객에게 매출이 줄 것으로 예상되며, 이로 인해 매출이 감소할 것으로 전망됩니다.

AACR의 성취상과 강연은 기초, 전달, 임상 및 역학적 암 연구에서의 과학적 혁신을 인정합니다. 수상자들은 진단, 예방 및 치료를 개선한 실험실 연구원, 의사-과학자 및 인구과학자입니다.

연구진은 세포질 효소인 세포질 피루베이트 수송체의 구조를 확인하고, 이것이 단백질 채널처럼 작용하여 세포질에서 발생한 피루베이트를 미토콘드리아 행렬로 운반하는 방법을 밝혔다.

릴리가 ACHIEVE-1(NCT05971940)에서 양호한 상위 결과를 발표했는데, 당뇨약 Orforglipron이 40주 후에 플라시보 대비 우수한 A1C 감소 주요 지표를 충족했다. 이 알약을 복용한 환자들은 기준선 8.0%에 비해 1.3%에서 1.6% 낮은 A1C를 보였다.

HHS가 이번 달 초에 1만 개의 직책을 감축하기 시작했으며, 이는 로버트 F. 케네디 주니어가 3월에 발표한 내용이다. 일주일 내에 일론 머스크의 DOGE와 파트너십을 맺은 후, 케네디는 HHS, FDA, NIH, CDC에서의 직원 감축과 구조조정이 미칠 영향에 대해 설명했다.

새로운 시스템이 생성적 AI를 사용하여 분자의 역학을 에뮬레이션하며, 정적인 분자 구조를 연결하고 흐릿한 이미지를 비디오로 발전시키는 과정.

새로운 컴퓨테이션 모델을 사용해 연구자들은 다양한 감염성 질환을 대상으로 하는 항체 치료제를 식별할 수 있을 것으로 기대됩니다.